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희귀질환 목록

이 정보는 참고용이며 의학적 진단이나 치료를 대체하지 않습니다. 정확한 진단과 치료는 반드시 담당 의료진과 상담하세요.

Fragile X syndrome

취약X증후군

KCD Q99.2산정특례 V245선천 기형,변형 및 염색체 이상

주요 증상

지능저하, 행동장애, 크고 뚜렷한 귀, 큰 고환, 튀어나온 턱

원인

삼핵산반복질환, FMR1 유전자 상부에 위치한 삼핵산 CGG 반복횟수의 비정상적 증폭

진단

FMR1 유전자 검사

치료

정기검진과 대증약물요법, 재활치료

출처: 질병관리청 희귀질환 헬프라인 (helpline.kdca.go.kr) · 이 정보는 참고용이며 의학적 진단이나 치료를 대체하지 않습니다.

지금 해야 할 것

1방금 진단 받으셨나요?
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📋 진단 후 체크리스트

☐ 오늘 — 담당의에게 "산정특례(V245) 등록 신청해주세요" 요청

☐ 이번 주 — 의료기관에서 '산정특례 등록 신청서' 작성·제출 (병원 내 비치, 환자 별도 서류 준비 불필요)

☐ 이번 달 — 건보공단 승인 확인 + 관할 보건소에 의료비 지원 신청

확진일로부터 30일 내 신청 시 확진일부터 소급 적용됩니다. 신청 주체는 의료기관입니다.

2산정특례 등록하려면?
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등록 절차:

  1. 담당 의사에게 KCD코드(Q99.2) 확정 요청
  2. 아래 '산정특례 검사기준' 섹션에서 필요 검사 확인
  3. 의료기관에서 건보공단에 산정특례 등록 신청
  4. 승인 시 본인부담금 10%로 경감 (외래·입원 동일, 산정특례 미적용 시 30~60%)
3치료 중이라면?
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확인해볼 것:

  • 아래 '관련 급여 의약품'에서 동일 성분 약 급여 약가 확인
  • 산정특례 만료일 확인 — 5년마다 재등록이 필요합니다
  • 의료비 지원제도 — 중위소득 140% 미만이면 추가 지원 가능

진료 통계 (2024년)

환자수

77명

청구건수

1,112건

총 진료비

6412만원

1인당 연간

83만원

인구 10만명당 약 0.1명관련 진료과: 소아청소년과 / 유전학과

산정특례 적용 시 본인부담(10%): 약 8만원

본인부담금 시뮬레이터

보험 유형을 선택하세요

이 질환의 연간 평균 진료비

83만원

산정특례 미적용 (연)

25만원 ~ 50만원

본인부담 30~60%

산정특례 적용 (연)

8만원

본인부담 10%

산정특례 등록 시 연간 절감

약 17만원+

전국 평균 기반 추정치입니다. 실제 비용은 진료 내용에 따라 다를 수 있으니 담당 의료기관에 문의하세요.

📢 2026년 하반기부터 본인부담률 10% → 5% 인하 예정 (보건복지부 발표)

산정특례 등록 안내

1

질환 확진

KCD코드 확정

2

검사기준 충족

아래 체크리스트

3

건보공단 신청

산정특례 등록

4

등록 완료

본인부담 경감

이 질환은 희귀난치성질환 산정특례 대상입니다. (V코드: V245)

등록 시 본인부담: 10% (외래·입원 동일, 유효기간 5년, 수동 재등록 필요)

📢 2026년 하반기부터 본인부담률이 10% → 5%로 단계적 인하 예정입니다 (보건복지부 2026.1.5 발표)

신규등록 검사기준필수 확인

검사기준

o 정신지체, 길고 좁은 얼굴, 귀가 위쪽으로 많이 나와 있으며 턱이 김. 그 외에 고환이 크며 정신지체, 학습 장애, 언어장애, 지나친 활발, 부끄러움, 사회적 불안, 짧은 집중력 등의 정신적 장애가 나타남 o 유전자 FMR-1 확인, 환자 혈액에서 DNA를 추출하여 Xq27.3 부위 DNA의핵산 반복서열이 증가(trinuleotide repeat expansion)되어 있는 분절을 증명

검사항목

유전학검사, 임상진단

필수검사조합

(유전학검사, 임상진단)

재등록 검사기준5년 후

검사기준

최초 등록과 동일하며, 5년 이후 재등록이 필요하다고 사료될 경우 의료진의 임상소견만으로 등록

검사항목

임상진단

필수검사조합

(임상진단)

진료 시 이렇게 물어보세요

  • “KCD코드 Q99.2에 해당하는 질환인지 확인해주세요
  • “산정특례(V245) 등록을 신청해주실 수 있나요?
  • “현재 급여로 사용 가능한 치료제가 있나요? 비급여 옵션은요?
  • “산정특례 등록을 위한 검사를 진행할 수 있을까요?
  • “가족에게 유전될 가능성이 있나요? 유전상담을 받을 수 있을까요?
  • “산정특례 재등록은 언제, 어떤 검사로 준비해야 하나요?

이 질문들은 참고용입니다. 담당 의사와의 상담에서 자유롭게 질문하세요.

만료 알림 받기

등록일을 입력하면 만료 90일 전 카카오톡으로 알려드립니다

산정특례 유효기간은 5년이며, 만료 3개월 전부터 재등록 신청이 가능합니다.
본 알림은 참고용으로, 실제 만료일은 건강보험공단(1577-1000)에서 확인하세요.

의료비 지원제도

내 소득 수준을 선택하면 받을 수 있는 지원을 확인할 수 있어요

산정특례

본인부담금 10%로 경감 (외래·입원 동일, 2026 하반기 5%로 인하 예정)

건강보험공단 →

희귀질환자 의료비 지원

본인부담금, 간병비(월 30만), 특수식이 지원

보건복지부 →

유전자검사 지원

유전자검사+해석 무료 지원 (연 800여명)

질병관리청 헬프라인 →

희귀의약품 긴급도입

국내 미유통 해외 희귀약 긴급 도입

한국희귀의약품센터 →

차상위 본인부담경감

희귀·중증질환자 본인부담금 추가 경감

관할 주민센터 문의

소득 기준은 2025년 기준이며, 실제 수급 자격은 관할 기관에서 확인하세요.

관련 급여 의약품

이 질환의 산정특례에 관련된 급여 의약품 목록입니다. 실제 처방은 담당 전문의의 판단에 따릅니다.

현재 이 질환에 직접 연계된 급여 의약품 정보가 확인되지 않았습니다.

급여 의약품 목록에 없을 뿐, 비급여약·임상시험약·오프라벨 처방 등 치료 옵션이 있을 수 있습니다. 수술·시술 등 비약물 치료가 주로 사용되는 질환일 수도 있습니다.

희귀의약품센터

긴급도입·해외약 정보

임상시험 검색

ClinicalTrials.gov

헬프라인 상담

질병관리청 1544-4000

Orphanet 검색

국제 희귀질환 DB

비급여·미허가 약품이 필요하다면?

  1. 담당의와 상의 후 처방전을 발급받으세요
  2. 한국희귀필수의약품센터(KODC)에 구입 가능 여부를 문의하세요
  3. 서류 제출: 허가약은 처방전+동의서, 미허가약은 처방전+진단서+동의서
  4. 센터에서 수입 후 공급 (방문/팩스/인터넷 신청 가능)

문의: kodc.or.kr | 팩스: 0507-489-7325~30

국제 의학 정보 (Orphanet 기반)

ORPHA:908매칭 high

약체크는 한국 KCD 코드와 국제 희귀질환 데이터베이스(Orphanet)의 ORPHA 코드를 자동 매칭하여 정보를 제공합니다. 오매칭 가능성이 있으며, 의료 판단의 근거로 사용하지 마세요. 반드시 의료진과 상담하세요.

국제 질환명
Fragile X syndrome
FRAXA syndromeFXSFraX syndromeMartin-Bell syndrome

유전자 (1건)

SymbolNameLocusRelation
FMR1fragile X messenger ribonucleoprotein 1Xq27.3Disease-causing germline mutation(s) (loss of function) in

유병률 (7건)

  • •1-5 / 10 000 · Worldwide · Point prevalence
  • •1-5 / 10 000 · Europe · Point prevalence
  • •1-9 / 100 000 · United States · Prevalence at birth
  • •1-9 / 100 000 · France · Prevalence at birth
  • •1-5 / 10 000 · Spain · Prevalence at birth
  • •1-5 / 10 000 · Canada · Prevalence at birth

외 1건 (Orphanet 공식 페이지 참조)

국제 의학 용어 — 표현형 (HPO · 영문 원본)(33건 중 상위 30건 표시)

국제 의학 용어는 영문 원본을 유지합니다. 번역이 필요하면 아래 복사 버튼으로 전체 내용을 복사한 뒤 번역 앱에 붙여넣으세요. 번역 앱 사용 시 의학 용어 오역 가능성을 인지하시고, 의료 판단은 반드시 의료진과 상담하세요.

  • Joint hypermobility매우 빈번 (99-80%)
  • Macroorchidism매우 빈번 (99-80%)
  • Chronic otitis media매우 빈번 (99-80%)
  • Pes planus매우 빈번 (99-80%)
  • Abnormality of speech or vocalization매우 빈번 (99-80%)
  • Intellectual disability, moderate매우 빈번 (99-80%)
  • Folate-dependent fragile site at Xq28매우 빈번 (99-80%)
  • Sinusitis빈번 (79-30%)
  • Macrocephaly빈번 (79-30%)
  • Narrow face빈번 (79-30%)
  • Long face빈번 (79-30%)
  • Mandibular prognathia빈번 (79-30%)
  • Otitis media빈번 (79-30%)
  • Macrotia빈번 (79-30%)
  • Protruding ear빈번 (79-30%)
  • Delayed speech and language development빈번 (79-30%)
  • Hypotonia빈번 (79-30%)
  • Large forehead빈번 (79-30%)
  • Frontal bossing빈번 (79-30%)
  • Gastroesophageal reflux빈번 (79-30%)
  • Delayed gross motor development빈번 (79-30%)
  • Sleep abnormality빈번 (79-30%)
  • Scoliosis빈번 (79-30%)
  • Attention deficit hyperactivity disorder빈번 (79-30%)
  • Strabismus가끔 (29-5%)
  • Autism가끔 (29-5%)
  • Irritability가끔 (29-5%)
  • Anxiety가끔 (29-5%)
  • Seizure가끔 (29-5%)
  • Mitral valve prolapse가끔 (29-5%)
PapagoDeepLGoogle 번역
Orphanet 공식 페이지 (ORPHA:908)

Orphadata Science: Free access data from Orphanet. © INSERM 1999. Available on http://sciences.orphadata.com/. Data version 2025-12-09.

약체크는 한국 KCD 코드와 ORPHA 코드를 자동 매칭하여 연결하였습니다.

License: CC-BY-4.0 · 약관

취약X증후군에 대해 알아야 할 것

취약X증후군(Fragile X syndrome)은(는) 선천 기형,변형 및 염색체 이상에 속하는 희귀난치성질환으로, 산정특례코드 V245에 해당합니다. 한국표준질병분류(KCD) 코드는 Q99.2입니다.

2024년 기준 국내 취약X증후군 진료 환자수는 약 77명이며, 인구 10만명당 약 0.1명 수준입니다. 연간 총 요양급여비용은 6412만원, 환자 1인당 연간 약 83만원의 진료비가 발생합니다.

이 질환은 희귀난치성질환 산정특례 대상으로, 등록 시 본인부담금이 10%로 경감됩니다 (외래·입원 동일). 산정특례 유효기간은 5년이며, 만료 전 재등록 신청이 필요합니다. 등록을 위해서는 소정의 검사기준을 충족해야 합니다.

산정특례 미적용 시 본인부담금은 연간 약 25만원~50만원이지만, 산정특례 적용 시 약 8만원으로 줄어듭니다. 의료급여 1종 수급자는 본인부담금이 면제될 수 있습니다.

취약X증후군이(가) 의심되거나 진단받으신 경우, 소아청소년과 / 유전학과에서 관련 진료가 이루어지는 경우가 많습니다. 정확한 진료과는 담당의와 상담하세요.

전문 의료기관 · 환우회

관련 진료 가능 병원

서울대학교병원

서울 · 유전학과, 소아청소년과, 신경과

1588-5700

서울아산병원

서울 · 의학유전학과, 소아청소년과, 신경과

1688-7575

삼성서울병원

서울 · 유전학과, 소아청소년과, 혈액종양내과

1599-3114

분당서울대학교병원

경기 성남 · 소아청소년과, 신경과, 내분비내과

1588-3369

아주대학교병원

경기 수원 · 의학유전학과, 소아청소년과, 신경과

1688-6114

인하대학교병원

인천 · 소아청소년과, 신경과

032-890-2114

원주세브란스기독병원

강원 원주 · 소아청소년과, 신경과

033-741-0114

충북대학교병원

충북 청주 · 소아청소년과, 신경과

043-269-6114

충남대학교병원

대전 · 소아청소년과, 신경과

042-280-7114

세종충남대학교병원

세종 · 소아청소년과, 신경과

044-995-4114

환우회

한국희귀난치성질환연합회

02-714-5522

방문 →

더 알아보기

국내 정보

헬프라인 (질병관리청) — 희귀질환 상담·정보국민건강보험공단 — 산정특례 신청 안내한국희귀의약품센터 — 해외 희귀약 도입·공급

국제 정보 (영문)

Orphanet — 희귀질환 백과사전GARD (NIH) — 질환 가이드ClinicalTrials.gov — 임상시험 검색

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출처: 질병관리청 헬프라인 · 건강보험심사평가원 진료 통계 (2024)

마지막 데이터 갱신: 2026.04 · 이 서비스는 정보 제공 목적이며 의학적 진단이나 치료를 대체하지 않습니다.