희귀질환 목록

국내 희귀의약품 지정 현황

식약처가 지정한 희귀의약품 전체 목록입니다. 검색과 필터로 원하는 약품을 찾아보세요.

출처: 공공데이터포털 RareMdcinInfoService02 (식품의약품안전처) · 465건 표시 (전체 468건 중 지정 취소 3건 제외)

데이터 갱신: 2026. 4. 10. PM 4:24:36

반드시 읽어주세요

  • 지정 = 처방 가능이 아닙니다. 희귀의약품 지정은 개발/허가 과정의 한 단계일 뿐입니다.
  • 개발단계 의약품은 아직 시판되지 않았을 수 있습니다.
  • 정확한 적응증과 사용 방법은 의약품 허가사항을 확인하세요.
  • 모든 의료 판단은 반드시 담당 전문의와 상담하세요.

465 · 1/16페이지

  • Tetanus / Diphtheria / Streptococcus / Tuberculin / Proteus / Candida / Trichophyton Ag

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    피부표면에 나타나는 감응도(피부반점)의 크기 및 넓이에 따라 파상풍, 디프테리아, 연쇄상구균, 결핵균, 프로테우스균, 백선균 및 칸디다균의 면역성을 평가하고 감수성 있는 균의 양성 및 음성을 감별하여 균의 감염 및 이에 상응하는 증상의 진단을 알 수 있다.

    지정일: 2023.10.01
  • MA09-hRPE

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    스타가르트병

    지정일: 2014.06.13제조사: (주)차바이오앤디오스텍신청자: 최종수상품명: 동종 배아줄기세포유래 망막색소상피세포
  • Anti-D(Rho) 면역글로불린

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    모체/혈액수용자와 태아 또는 신생아/혈액공여자의 혈액형이 각각 다음과 같거나 태아 또는 신생아의 Rh인자가 확인되지 않는 경우 또는 확인할 수 없는 경우 모체/혈액수용자의 D(Rho)항원에 대한 감작의 예방 모체/혈액수용자 혈액 또는 신생아/혈액공여자 D(Rho)음성 D(Rho)양성 D(Rho)음성 Do양성 Do양성 D(Rho)양성

    지정일: 2023.10.01
  • 동종 제대혈유래 중간엽줄기세포

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    미숙아 기관지이형성증

    지정일: 2014.07.24제조사: 메디포스트(주)신청자: 양윤선
  • 압식시맙

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    경피적 관동맥 혈관확장술 시술중에 고위험군의 환자들의 허혈성 심합병증을 예방하기 위하여 헤파린과 아스피린에 보조적으로 쓰임

    지정일: 2023.10.01
  • AVI-CO-004 정

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    다른 레트로바이러스 제제와 병용하여 HIV-1 감염환자의 치료

    지정일: 2014.08.18제조사: (주)에빅스젠신청자: 유지창
  • 인체흉선세포로 면역시킨 레빗트의 항흉선면역글로부린

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    신장, 심장이식 및 재생불량성 빈혈치료 및 골수이식치료시 면역거부억제제

    지정일: 2023.10.01
  • HL2351(hIL-1Ra-hyFc) 100mg/ml 주사제

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    크리오피린 관련 주기적 증후군

    지정일: 2014.10.30제조사: ㈜한독신청자: 김영진상품명: HL2351주
  • 호스안티휴먼림포싸이트면역글로부린

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    신장, 심장이식 및 재생불량성 빈혈치료 및 골수치료시 면역거부억제제

    지정일: 2023.10.01
  • CG200745 주사제 125mg/vial

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    1. 이전 저메틸화 치료에 실패한 골수형성이상증후군 2. 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 환자의 치료에서 젬시타빈 및 옐로티닙과 병용투여

    지정일: 2018.06.11제조사: 크리스탈지노믹스(주)신청자: 조중명상품명: CG200745
  • 정제 OKT3 단일클론항체(농축)

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    신장이식시 급성동종이식 거부증

    지정일: 2023.10.01
  • 체외순환형 바이오인공간

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    급성 및 급성화 만성 간부전으로 인한 응급 간이식 대기환자

    지정일: 2015.02.16제조사: 라이프리버(주)신청자: 김하용상품명: 라이프리버 (LifeLiver)
  • Microfibrillar Collagen Hemostat 1g

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    수술시 지혈

    지정일: 2023.10.01
  • CreaVax-BC

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    교모세포종

    지정일: 2015.06.26제조사: JW크레아젠신청자: 전재광상품명: 자가혈액유래 수지상세포
  • Microfibrillar Collagen Hydrochloride 70×35×1mm

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    수술시 지혈

    지정일: 2023.10.01
  • Patisiran(ALN-TTR02)

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    가족성 아밀로이드 다발성 신경병증

    지정일: 2015.11.16제조사: Alynam Pharmaceuticals Inc.신청자: 박희경상품명: ALN-TTR02
  • 우베니맥스

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    성인 급성비임파성백혈병에 대한 완전 관해도입후의 유지강화, 화학요법제와의 병용에 의한 생존기간 연장

    지정일: 2023.10.01
  • 아파티닙메실레이트정제

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    이전에 실시된 두 가지 이상의 치료법에 실패하였거나 불응한 진행성 및 전이성 또는 국소 재발성 위암(위식도 접합부 암 포함)

    지정일: 2016.02.03제조사: 부광약품(주)신청자: 유희원, 김상훈상품명: 아파티닙메실레이트
  • 건조흉선 400mg에 해당하는 치무스로부터 얻은 펩타이드

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    1차, 2차 백혈구 감소증 치료, 골수독성제치료에 기인한 백혈구 감소증 예방, 항체생성결핍증, 각종감염의 면역자극제, 방사선치료후의 면역기능회복

    지정일: 2023.10.01
  • 힐스템(HEALSTEM) ALLO-ASC-DFU

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    수포성 표피 박리증

    지정일: 2016.02.23제조사: (주)안트로젠신청자: 이성구상품명: 동종지방유래 중간엽 줄기세포
  • 신선한 흉선 1.2그람에 해당하는 동결건조된 흉선 200mg

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    1차, 2차 백혈구 감소증 치료, 골수독성제치료에 기인한 백혈구 감소증 예방, 항체생성결핍증, 각종감염의 면역자극제, 방사선치료후의 면역기능회복

    지정일: 2023.10.01
  • 플라스미드 DNA인 VCL-6365와 VCL-6368을 1:1의 질량비로 함유하는 주사액

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    동종이혈 조혈세포이식(HCT)을 받은 환자의 거대세포바이러스 (CMV) 감염질환의 예방 및 치료

    지정일: 2016.08.12제조사: Astellas Pharma Global Development, Inc.신청자: 정해도상품명: ASP0113
  • 엘-아스파라기나제

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    급만성 백혈병, 악성 임파종

    지정일: 2023.10.01
  • 유데나필 87.5mg 필름코팅정

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    선천성 단심실로 폰탄수술을 받은 청소년 환자의 운동능력 개선

    지정일: 2016.11.10제조사: 원료및완제 : Dr.Reddy's Laboratories Limited, 포장: Fisher Clinical Service신청자: 박동현상품명: 미정
  • 클라드리빈

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    활동성 모상세포백혈병의 치료

    지정일: 2023.10.01
  • JM-010

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    레보도파로 유발된 이상운동증

    지정일: 2017.01.04제조사: GLATT GmbH Pharmaceutical Services, Germany신청자: 유희원,김상훈
  • 비스쿰알붐(아종:말리, 프락시니) 추출엑스

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    종양의 치료, 종양수술후 재발의 예방, 전암증 병소 조혈기관의 악성질환, 골수기능의 자극

    지정일: 2023.10.01
  • ALLO-ASC-CF

    개발단계

    대상질환 (원문 그대로)

    Anti-TNF 제제에 불응인 크론병성 누공

    지정일: 2017.02.03제조사: (주)안트로젠신청자: 이성구상품명: 미정
  • 비스쿰알붐(아종:아비에티스, 쿠에르쿠스) 추출엑스

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    종양의 치료, 종양수술후 재발의 예방, 전암증 병소 조혈기관의 악성질환, 골수기능의 자극

    지정일: 2023.10.01
  • 클로드론산디나트륨사수화물

    허가완료

    대상질환 (원문 그대로)

    1. 고형암(유방암, 전립선암, 갑상선암등)의 골전이나 혈액학적 신생물(다발성골수종)에 의한 골연화 2. 과도한 골전이로 인한 고칼슘혈증, 골전이가 없는 악성종양에 의한 골파괴로 인한 고칼슘혈증

    지정일: 2023.10.01
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데이터 출처: 공공데이터포털 RareMdcinInfoService02

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