희귀의약품 지정 목록

식약처 지정 465건 · 최근 지정 순

• 존거티닙허가 완료

  대상 질환(원문) HER2 돌연변이가 있는 진행성, 절제불가능 또는 전이성 비편평 비소세포폐암 환자의 치료

  지정 2025.10.24 · Boehringer Ingelheim International GmbH · 상품명 존거티닙정

• 에프짐포타제 알파(Efzimfotase Alfa)개발 단계

  대상 질환(원문) 저인산효소증

  지정 2025.10.17 · Alexion Pharma International Operations Limited(Alexion Athlone Manufacturing Facility(AAMF)) · 상품명 제품명 미정

• IPS101A (주사제)개발 단계

  대상 질환(원문) 중증의 심각한 장애를 나타내는 파킨슨병(발병 후 10년 이상 된 Hoehn-Yahr 4 또는 5단계에 한함)

  지정 2025.09.23 · (주)이노퓨틱스 · 상품명 IPS101A

• Nespe-cel (자가혈액유래 CD19 표적 CAR-T 세포, AT101)개발 단계

  대상 질환(원문) 2차 이상의 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL)

  지정 2025.09.17 · 앱클론(주) · 상품명 AT101 (미정)

• 성분명: 재조합 인간 헤파란-N-설파테이즈개발 단계

  대상 질환(원문) 산필리포증후군 A형(점액다당류증 ⅢA형)

  지정 2025.09.04 · (주)녹십자 · 상품명 GC1130A

• JIN-A02 12.5mg, JIN-A02 100mg (경구용 경질캡슐제)개발 단계

  대상 질환(원문) 이전에 Epidermal growth factor receptor(EGFR) 티로신 키나제 저해제로 치료받은 적이 있는 EGFR C797S 돌연변이 양성의 진행성 또는 전이성 비소세포폐암

  지정 2025.08.20 · Shanghai STA Pharmaceutical Product Co., Ltd. · 상품명 TBD

• 오브릭스타미그개발 단계

  대상 질환(원문) 1. 1차 치료를 받은 DLL3가 50%이상 발현된 폐 외 신경내분비 암종 2. 1차 치료를 받은 DLL3가 50%이상 발현된 폐 대세포 신경내분비 암종

  지정 2025.08.20 · Boehringer Ingelheim Pharma GmbH & Co. KG · 상품명 미정

• 바바메킵개발 단계

  대상 질환(원문) METex14 스키핑 변이(skipping alteration)가 있는 진행성 또는 전이성 비소세포폐암

  지정 2025.08.13 · 에이비온주식회사 · 상품명 ABN401정

• 리프레티닙(Ripretinib)허가 완료

  대상 질환(원문) 위장관기질종양(GIST)의 치료

  지정 2025.07.14 · Lonza Bend, Inc. USA & PCI Pharma · 상품명 Qinlock tablets 50mg

• 셀라델파허가 완료

  대상 질환(원문) 우르소데옥시콜산에 대한 반응이 부적절하거나 불내성인 성인의 원발성 담즙성 담관염 치료

  지정 2025.07.14 · Millmount Healthcare Limited · 상품명 리브델지캡슐(셀라델파)

• 자가유래 BCMA 표적 CAR-T 세포치료제허가 완료

  대상 질환(원문) 다발골수종의 치료

  지정 2025.07.09 · 이아소 바이오테크놀로지 · 상품명 에퀘캅타젠오토류셀 (CT103A)

• 아트라센탄염산염허가 완료

  대상 질환(원문) 요중 단백질 대 크레아티닌 비율(UPCR)이 1.5g/g 이상인 성인 IgA 신병증(IgAN) 치료

  지정 2025.07.09 · AbbVie, Sligo, Ireland · 상품명 아트라센탄(미정)

• 세피압테린허가 완료

  대상 질환(원문) 소아 및 성인 페닐케톤뇨증 환자의 고페닐알라닌혈증의 치료

  지정 2025.06.30 · (제조의뢰자) PTC Therapeutics International Limited, (제조자) Allphamed PHARBIL Arzneimittel GmbH

• 네도시란허가 완료

  대상 질환(원문) 원발성 고옥살산뇨증의 치료

  지정 2025.06.05 · 노보노디스크제약(주) · 상품명 미정

• 나도파라진피라데노벡허가 완료

  대상 질환(원문) 유두종 유무에 상관없이 상피내암(CIS)을 가진BCG-불응 고위험비근침습성 방광암의 치료

  지정 2025.05.21 · FinVector Oy. Kuopio, Finland · 상품명 애드스틸라드린 (나도파라진피라데노벡)

• TAR-200 (젬시타빈 방광 내 운송시스템(가칭))개발 단계

  대상 질환(원문) 방광 절제술이 불가능하거나 시행을 선택하지 않았으며, 유두종 유무와 상관없이 상피내암을 동반한 BCG-불응 고위험 비근침습성 방광암 성인 환자의 치료

  지정 2025.05.15 · Janssen Pharmaceutica NV (벨기에), AndersonBrecon Inc.(미국) · 상품명 미정

• 레티판리맙(주사제)허가 완료

  대상 질환(원문) 1. 메르켈세포암의 치료 2. 항문관 편평세포암의 치료

  지정 2025.05.07

• 피투시란허가 완료

  대상 질환(원문) 혈액응고 제Ⅷ인자 또는 제Ⅸ인자에 대한 억제인자를 보유한 혹은 보유하지 않은 혈우병 A형 및 B형 환자에서 출혈 에피소드를 예방하거나 빈도를 줄이기 위한 일상적 예방요법

  지정 2025.04.28 · 원료의약품: BioSpring GmbH, 완제의약품: Vetter Pharma-Fetigung GmbH & Co.KG · 상품명 큐피트리아(가칭)

• 사볼리티닙 (Savolitinib)개발 단계

  대상 질환(원문) MET 과발현 및/또는 증폭이 있고 오시머티닙 치료 중 또는 후 질병이 진행된 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 환자의 치료를 위해 오시머티닙과 병용 투여

  지정 2025.03.27 · Astrazeneca AB, Sweden · 상품명 제품명 미정

• 서플루리맙(HLX10)허가 완료

  대상 질환(원문) 확장병기 소세포폐암(ES-SCLC) 성인 환자의 1차 치료로서 카보플라틴 및 에토포사이드와의 병용요법

  지정 2025.03.21 · Shanghai Henlius Biopharmaceutical Co., Ltd. · 상품명 HLX10 주사

• 악사틸리맙(Axatilimab)허가 완료

  대상 질환(원문) 성인 및 40kg 이상의 소아 환자에서 이전에 두 가지 이상의 전신 요법에 실패한 만성 이식편대숙주질환(cGVHD)

  지정 2025.03.05

• Sevabertinib개발 단계

  대상 질환(원문) 종양에 활성화된 HER2(ERBB2)돌연변이가 있고 이전에 전신요법을 받은 절제 불가능한 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자의 치료

  지정 2025.02.24 · Bayer AG, Leverkusen · 상품명 BAY 2927088

• small molecule개발 단계

  대상 질환(원문) T315I 돌연변이를 가진 필라델피아 염색체 양성 만성기 만성골수성백혈병(Ph+CML)

  지정 2025.02.24 · 상품명 KF1601

• 포셀티닙 이염산염 (Poseltinib dihydrochloride, NB02) 5 mg, 20 mg 정제개발 단계

  대상 질환(원문) 재발 및 불응성 원발성 중추신경계 림프종 (PCNSL)

  지정 2025.02.17 · 한미약품(주) · 상품명 미정

• 마시텐탄(macitentan) 분산정허가 완료

  대상 질환(원문) WHO 기능분류 Ⅰ~Ⅲ 단계에 해당하는 폐동맥고혈압(WHO GroupⅠ) 소아 환자의 치료

  지정 2025.02.11 · 1. 완제제조원 : Excella GmbH & Co. KG, 2.포장공정 : Allpack Group AG · 상품명 마시텐탄 분산정

• 벨란타맙마포도틴(Belantamab Mafodotin)개발 단계

  대상 질환(원문) 1. 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에서 보르테조밉 및 덱사메타손과의 병용요법 2. 레날리도마이드를 포함하여 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자에서 포말리도마이드 및 덱사메타손과의 병용요법

  지정 2025.02.07 · 상품명 브렌랩주

• 에플론테르센나트륨(Eplontersen Sodium)허가 완료

  대상 질환(원문) 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(Transthyretin-mediated Amyloidosis)

  지정 2025.02.04 · Nitto Denko Avecia, Inc., Vetter Pharma-Fertigung GmbH&Co KG, Resilience US Inc., AstraZeneca AB · 상품명 추후 확정

• GI-102(CD80-IgG4 Fc-IL2v3)개발 단계

  대상 질환(원문) 수술이 불가능하거나 전이성인 흑색종의 치료

  지정 2025.01.15 · ㈜삼성바이오로직스 · 상품명 GI-102

• HM15421/GC1134A(피하주사제)개발 단계

  대상 질환(원문) 파브리병

  지정 2025.01.15 · ㈜녹십자 · 상품명 HM15421/GC1134A

• 에프가티지모드 알파(Efgartigimod alfa)개발 단계

  대상 질환(원문) 이전 치료(코르티코스테로이드, 면역글로불린, 비장절제술 또는 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA) 포함)에 불충분한 반응을 보인 성인 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소증(ITP) 환자의 저혈소판증 치료

  지정 2024.12.27 · argenx BVBA · 상품명 비브가트주

출처: 공공데이터포털 RareMdcinInfoService02 (식품의약품안전처) · 지정 취소 3건 뺌 · 갱신 2026. 4. 10.. 자동으로 모은 공공데이터라 의료 전문가 검토를 거치지 않았어요.